堕鏖堕堕堂盘查！！！！生！旦筮！！鲞筮！塑［８］ｗＩＴｚＩＧＴＥ，ＧＯＲＤＯＮＬｌ。ｃＡＢＡＮＩＬＩ。ＡｓＦ，ｅｔａ１．Ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｔｒｉａｌｏｆｙｔｔｒｉｕｒｒｌ－９０—ｌａｂｅｌｅｄｉｂｒｉ—ｔｕｍｏｍａｂｔｉｕｘｅｔａｎｒａｄｉｏｉｍｍｕｎｏｔｈｅｒａｐｙｖｅｒｓｕｓ“ｔｕｘ—ｏｒｒｅ—・２８５・ｃｉｎｅ，１９９７，１５：１６８７一１６９６．［１４］ｃＥＬＬＵｚｚＩＣＭ，ＭＡＹｏＲＤＯＭ（）Ｊ１。ＳＴＯＲＫＵｓｗＪ，ｅｔａ１．Ｐｅｐｔｉｄｅ—ｐｕｌｓｅｄｄｅｎｄｒｉｔｉｃｃｅｌｌｓｉｎｄｕｃｅａｎｔｉｇｅｎ－ｓｐｅｃｉｆｉｃｃＴＩ。ｍｅｄｉａｔｅｄｐｒｏｔｅｃｔｉｖｅｔｕｍｏｒｉｍａｂｉｍｍｕｎｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｒｅｌａｐｓｅｄｆｒａｃｔｏｒｙｌｏｗ—ｇｒａｄｅ，ｆｏｌｌｉｃｕｌａｒ，ｏｒｔｒａｎｓｆｏｒｍｅｄｉｍｍｕｎｉｔｙ［Ｊ］．Ｂ—ｃｅｌｌＪＥｘ口Ｍｅｄ，１９９６，１８３：２８３—２８７．ｎｏｎ－Ｈｏｄｇｋｉｒｒｓ２４５３—２４６３．ｌｙｍｐｈｏｍａ［Ｊ］．ＪＣｌｉｎ０ｎｃｏｌ，２００２，２０：［１５］ＳＵＮｓｉｏｎＸ，ＨＯＤＧＥＬｏｆＭ，ＪＯＮＥＳＨＰ，ｅｔａ１．Ｃｏ－ｅｘｐｒｅｓ—ｃｏｌｏｎｙ＿ｓｔｉｍｕｌａｔｉｎｇｇｒａｎｕｌｏｃｙｔｅ．ｍａｃｒｏｐｈａｇｅ［９］ＥＭＭＡＮ０ｕ１Ｉ。ｌＤＥｓｃ，ｗＩＴｚｌＧＴＥ，ＧＯＲＤＯＮＬＩ，ｅｔａｔｆａｃｔｏｒｗｉｔｈａｎｔｉｇｅｎｅｎｈａｎｃｅｓｍｕｎｉｔｙａｆｔｅｒＤＮＡ１４６６—１４７４．ｈｕｍｏｒａｌａｎｄｔｕｍｏｒｉｍ—ａ１．Ｔｒｅａｔｍｅｎｔｗｉｔｈｙｔｔ“ｕｍ９０ｉｂｒｉｔｕｍｏｍａｂｔｉｕｘｅｔａｎｅａｒｌｙｒｅｌａｐｓｅｉｓｔｒｅａｔｅｄｓａｆｅａｎｄｅｆｆｅｃｔｉｖｅｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｌｙｍｐｈｏｍａｖａｃｃｉｎａｔｉｏｎ［Ｊ］．Ｖａｃｃｉｎｅ，２００２，２０：Ａ，ＨＯＦＦＭＡＮＮＬ，ｅｔａ１．ｐｒｅｖｉｏｕｓｌｙＢ—ｃｅｌｌｎｏｎ—Ｈｏｄｇｋｉｎ’ｓ［１６］Ｊ（）ｃＨＡＭＤ，ＲｌｃＨＴＥＲ［刀．Ｌｅｕｋ［１０］ＢＡＲＲＩｏｓＬｙｍｐｈｏｍａ，２００６，４７：６２９—６３６．Ｙ，ｃＡＢＲＥＲＡＲ，ＹＡＮＥｚＲ，ｅｔａ１．Ａｎｔｉ—ｉｄ—Ａｄｊｕｖａｎｔａｕｔｏｌｏｇｏｕｓｒｅｎａｌｔｕｍｏｕｒｃｅｎｖａｃｃｉｎｅａｎｄｒｉｓｋｏｆｔｕｍｏｕｒｐｒｏｇｒｅｓｓｉｏｎｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｒｅｎａ卜ｃｅｎｃａｒｃｉ—ｎｏｍａａｆｔｅｒｒａｄｉｃａｌｎｅｐｈｒｅｃｔｏｍｙ：ｐｈａｓｅＩＩＩ，ｒａｎｄｏｍｉｓｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｉｏｔｙｐｉｃｖａｃｃｉｎａｔｉｏｎｉｎｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆｌｏｗｇｒａｄｅＩ｝ｃｅｌＩｌｙｍｐｈｏｍａ［Ｊ］．Ｈａｅｍａｔｏｌｏｇｉｃａ，２００２，８７：４００一４０７．［１１］ＢＥＮＤＡＮＤＩＭ．ｃｌｉｎｉｃａｌｂｅｎｅｆｉｔｏｆｉｄｉｏｔｙｐｅｖａｃｃｉｎｅｓ：ｔｏｏｔｒｉａｌ［Ｊ］．Ｌａｎｃｅｔ，２００４，３６３：５９４—５９９．Ａ。ＢＲｏｓｓＡＲＴＰ．ｃｅｌｌｕｌａｒｉｍｍｕｎｏｔｈｅｒａ—ｃａｎｃｅｒ：ｃｕｒｒｅｎｔ［１７］ＮＥＮＣｌ０ＮＩｐｙｍａｎｙｔｒｉａｌｓｆｏｒａｃｌｅｖｅｒｄｅｍｏｎｓｔｒａｔｉｏｎ［Ｊ］？ＲｅｖＧ，ｅｔｗｉｔｈｄｅｎｄｒｉｔｉｃｃｅｌｌｓｉｎｓｔａｔｕｓ［Ｊ］．ＲｅｃｅｎｔＣｌｉｎＴ“ａｌｓ，２００６，１：６７—７４．ＳｔｅｍＣｅｌｌｓ，２００４，２２：５０１—５１３．［１２］ＴＩＭＭＥＲＭＡＮＪＭ，ＳｌＮＧＨＧ，ＨＥＲＭＡＮｓ（）Ｎａ１．Ｉｍｍｕｎｏｇｅｎｉｃｉｔｙｏｆａ［１８］ＳＭＡＬＬＥＪ，ＳＣＨＥＬＬＨＡＭＭＥＲＰＦ，Ｈ１ＧＡＮｏＣｐｉａｓｍｉｄＤＮＡｖａｃｃｉｎｅｅｎｃｏｄｉｎｇＳ，ｅｔａＩ．ＰＩａｃｅｂ扩ｃｏｎｔｒｏＩＩｅｄｐｈａｓｅＨＩｔｒｉａｌｏｆｉｍｍｕｎｏ—ｌｏｇｉｃｔｈｅｒａｐｙｗｉｔｈｓｉｐｕＩｅｕｃｅｌ—Ｔ（ＡＰＣ８０１５）ｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｃｈｍｅｒｉｃｉｄｉｏｔｙｐｅｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈＢ—ｃｅｎＣａｎｃｅｒＲｅｓ，２００２。６２：５８４５—５８５２．１ｙｍｐｈｏｍａ［Ｊ］．ｍｅｔａｓｔａｔｉｃ，ａｓｙｍｐｔｏｍａｔｉｃＣｌｉｎｈｏｒｍｏｎｅｒｅｆｒａｃｔｏｒｙ［１３］ＭＡＥｃＫＥＲｅｔＨＴ，ｕＭＥＴｓｕＤＴ，ＤＥＫＲｕＹＦＦＲＨ，ｃｏｎｓｔｒｕｃｔｓｐｒｏｓｔａｔｅｃａｎｃｅｒ［Ｊ］．Ｊ０ｎｃｏｌ，２００６，２４：３０８９—ａ１．ＤＮＡｖａｃｃｉｎａｔｉｏｎｗｉｔｈｃｙｔｏｋｉｎｅｆｕｓｉｏｎｉｍｍｕｎｅｒｅｓｐｏｎｓｅｔｏ３０９４．ｂｉａｓｅｓｔｈｅｏｖａｌｂｕｍｉｎ［Ｊ］．Ｖａｃ一（收稿日期：２００８—１２—２９）骨髓士曾生异常综合征治疗研究进展丁婕１陈宝安１△［关键词］骨髓增生异常综合征；病态造血；治疗；研究进展［中图分类号］Ｒ５５１．３［文献标志码］Ａ［文章编号］１００４—２８０６（２００９）０５一０２８５一０４骨髓增生异常综合征（ＭＤＳ）是一种源于造血干／祖细胞水平损伤而产生的克隆性疾病，以难治性全血细胞减少和易转化为急性白血病为特征。新的治疗目的在于改善血液学指标和希望能可以阻止疾病进展，２００７年国际ＡＳＨ大会关于ＭＤＳ的治疗提出了一些新的药物和治疗方案的进展。现关于ＭＤＳ的临床研究进展作一简要综述。ｌ免疫抑制剂和免疫调节剂最近免疫抑制治疗，包括类固醇、抗胸腺细胞球蛋白、环孢素Ａ（ＣｓＡ）用于治疗在某些ＭＤＳ患者的血细胞减少症。最近的临床试验也证实，免疫调节剂沙利度胺，在一定比例的年轻低危的ＭＤＳ１东南大学附属中大医院血液科东南大学骨髓增生异常综合征研究所（南京，２１０００９）△审校者患者，可改善贫血，且对少数患者可改善血细胞减少（１１％～５６％）。Ｘｉａｏ等“３研究了从２０００年１０月一２００５年１０月的３２例ＭＤＳ患者（２２例ＲＣＭＤ，３例ＲＣＭｎＲＡＲＳ，６例ＲＡＥ＆１，１例５ｑ一综合征）以ＣｓＡ（３ｍｇ・ｋｇ．１・ｄ－１）单剂（１４例，Ａ组）或ＣｓＡ结合沙利度胺（２００～４００ｍｇ／ｄ）１８例（Ｂ组）治疗。共１５例患者取得血液学进步［Ａ组３例（２１．４％），Ｂ组１２例（６６．７％），Ｐ＜Ｏ．０５］。Ａ组红系显效３例；血小板显效２例，有效１例；中性粒细胞显效２例，有效ｌ例。Ｂ组红系显效１ｌ例，有效１例；血小板显效５例，有效２例；中性粒细胞显效３例，有效３例。Ａ组１１例依赖输血的患者中２例（１８．２％）脱离输血，Ｂ组１４例依赖输血的患者中９例（６４．３％）脱离输血，２组间的差异有统计学意义（Ｐ万方数据・２８６・＜０．０５）。共有９例患者出现肝功能异常［Ａ组３例（２１．４％），Ｂ组６例（３３．３％），Ｐ＞ｏ．０５］，３例患者出现肾功能异常［Ａ组１例（７．１％）・Ｂ组２例（１１．１％），Ｐ＞Ｏ．０５］，经停药或治疗后都均好转。作者认为：ＣｓＡ联合沙利度胺治疗ＭＤＳ疗效较单用ＣｓＡ好，出现肝肾功能异常是可逆性的。雷尼度胺在ＭＤＳ治疗中是有效的，可作为５ｑ一伴或不伴额外细胞遗传学异常ＭＤＳ患者的首选治疗，然而很少有应用于继发的ＭＤＳ的数据。Ｍｉｎｔｚｅｒ等姑３报告了２例化疗引起的ＭＤＳ伴５ｑ一，２例都用雷尼度胺治疗，其中１例有反应了。提示雷尼度胺在继发的ＭＤＳ伴５ｑ一的治疗是有效的，但仍需作进一步研究，以便更好地确定雷尼度胺在继发的ＭＤＳ伴或不伴５ｑ一的ＭＤＳ患者是否有效。另外，Ｌｉｓｔ等。３分２个阶段进行雷尼度胺单独或联合重组红细胞生成素（ＥＰ０）在低危的促红细胞生成素一衰竭（故障、缺乏）ＭＤＳ患者的药动学及疗效研究中指出：雷尼度胺在原发的ＥＰＯ无效者有促红细胞生成的作用，这町能是与促红细胞生成素相加作用而改善。现在正进行的雷尼度胺加ＥＰ（）联合应用研究，将对雷尼度胺的临床应用提供更多有价值的信息。２抗甲基化药物研究证明，在许多肿瘤中，细胞调节基因启动子的甲基化与这些基因的沉默有关，也与恶性细胞表型异常有关。因为启动子甲基化相对来说是“肿瘤特异性”的，所以ＤＮＡ甲基化成为一个值得研究的靶向治疗。Ｂａｎｇ等“３研究从２００６年５月一２００７年８月的１０８例以氮杂胞苷（ＡＺＡ）治疗的ＭＤＳ患者。血液学缓解率（完全缓解ＣＲ＋部分缓解ＰＲ加骨髓ＣＲ加血液学改善ＨＩ）和细胞遗传学反应（维持正常核型和ＣＲ）相似，在低危／中危一ｌ／中危一２／高危群体分别是１００％／７５％／９３％／６７％和１００％／５９％／５０％／５０％。１年的预期整体存活率和无疾病存活率在１０８例患者里分别为（８２土５）％和（７９士６）％。表明ＡＺＡ在ＭＤＳ的ＩＰＳＳ４组危险分层中的患者有平等的效能，不仅血液学而且细胞遗传学的反应都相似。Ｆｅｎａｕｘ等∞－在ＡＺＡ－００１第３期研究中，比较了３５８例（７０％男性）高危ＭＤＳ患者中ＡＺＡ治疗与常规治疗方法（ＣＣＲ），对总生存期（０Ｓ）的影响。提示各个ＩＰＳＳ细胞遗传学的亚型结果类似。ＡＺＡ或仅用基本支持治疗（ＢＳＣ）的患者１、２、３个月的生存率差异无统计学意义（Ｐ＞０．２０）。在统计学上，ＡＺＡ的总生存率优于ＣＣＲ（Ｐ＜Ｏ．０１）。ＡＺＡ的总生存期是２４．４个月，而ＣＣＲ的总生存期是１５个月。危险比率（ＨＲ）是０．５８（９５％ＣＩ：ｏ．４３，０．７７），７４％有总生存期的改善。这个万方数据ＡＺＡ的试验是ＭＤＳ的临床研究中，第１次显示显著的总生存率优势，从而可以改变疾病的自然病程。ＡＺＡ，现在应该考虑被作为高危ＭＤＳ的一线治疗方案。地西他滨（ｄｅｃｉｔａｂｉｎｅ），一种抗ＤＮＡ甲基化药物，美国ＦＤＡ已于２００６年５月２日正式批准地西他滨用于ＭＤＳ的治疗，可用于ＦＡＢ的所有亚型。推荐的治疗方案为：１５ｍｇ／ｍ２，每天分３次（每８ｈ１次）静脉滴注，滴注时问在３ｈ以上，连续治疗３ｄ（总剂量为１３５ｍｇ／ｍ２），每６周为１疗程，被证明对ＭＤＳ患者的总体改善率（ＣＲ加ＰＲ加ＨＩ）是３０％。Ｓｔｅｅｎｓｍａ等㈣调查了９９例患者（中位年龄是７２岁，７２％的男性，８９％原发的ＭＤＳ，ＩＰＳＳ分组：低危１％，中危一１５３％，中危一２２３％，高危２３％。），提出了另外一个可选择的治疗方案：２０ｍｇ／ｍ２，每天１次至少１ｈ的静脉滴注，连续５ｄ，根据病理学结果及实验室检查所见判定总体改善率是４３％（结果正在进行中心确认）。患者接受地西他滨的疗程中位数是５（１～１７）。中危患者的生存率还没有记录到，总共６２例患者仍在随访中。地西他滨最常见的不良反应是：疲倦，发热，便秘，恶心，嗜中性白细胞减少。在这个初步研究中，地西他滨不仅可容许用于门诊治疗，而且也显示有前途的功效，提示地西他滨的３ｄ和５ｄ方案都为患者提供有意义的临床益处。Ｋａｎｔａｒｊｉａｎ等Ｈ３通过９３例ＭＤＳ患者分析了为期５ｄ的静脉注射剂量疗法的有效性，整体３６例患者（３９％）达到ＣＲ，７５例患者（８１％）由ＩＷＧ工作小组评定认为有反应。由１ｗＧ工作小组的标准与ＩＰＳＳ评定的反应率分别为：中危一１７１％（９例ＣＲ，１例骨髓ＣＲ）；中危一２７０％（９例ＣＲ，６例ＨＩ，４例骨髓ＣＲ）；高危６２％（４例ＣＲ，３例ＨＩ，ｌ例骨髓ＣＲ）和Ｎ／Ｃ未分类组７２％（１４例ＣＲ，１例ＰＲ，６例ＨＩ，７例骨髓ＣＲ）。疗程的中位数是８＋。转化为急性髓细胞性白血病（ＡＭＬ）或死亡的中位数时间是１５个月。中位生存时间是２０个月，其中１一和２一年生存率分别为６１％和４１％。提示：在预后差的人群中，地西他滨的５ｄ剂量疗法有令人鼓舞的生存和反应率，再加上其可控的不良反应，为ＭＤＳ患者的进一步治疗提供了有利的治疗选择和依据。体外研究表明地西他滨治疗后增加表达ＭＤＳ细胞表面的ＭＨＣＩ类分子，ＨＩ。Ａ—ＤＲ和１３。微球蛋白，可能会增加其免疫监视机制和移植物抗白血病作用的敏感性。Ｄｅ等Ⅻ３分析了１２例中位年龄是５８．５岁（３７～６６）ＭＤＳ患者以地西他滨的预处理方案后接受异基因干细胞移植（５例兄弟姐妹，５例无关供者，２例脐血）。地西他滨最好的反应是：４ｃＲ。６ＰＲ，２ＨＩ，８例患者有疾病的进展，５例患者接受了额外的化疗，并在移植前获得ＣＲ。未遇到异常的堕壅查速学杂志２００９字５月第２乏卷第多期不良反应。该研究表明，低甲基化因子预处理的方案也许潜在地通过增强移植物抗白血病作用来改善ＭＤＳ的异基因移植后的结局，并且应该被研究者加以重视。此外，２，２。脱氧胞苷核苷类似物具有独特的能力，以造成无法弥补的ＤＮＡ单链断裂损伤，并因此诱导Ｇ２细胞周期阻滞，用于治疗癌症的风险正在临床评价中。Ｋａｎｔａｒｊｉａｎ等。３研究了４７例接受ｓａ—ｐａｃｉｔａｂｉｎｅ治疗的ＭＤＳ患者，报告了一种口服核苷类似物ｓａｐａｃｉｔａｂｉｎｅ在治疗中晚期白血病或ＭＤＳ中的第一阶段的研究。并提出：ｓａｐａｃｉｔａｂｉｎｅ的最大耐受剂量是在７ｄ方案中达到３７５ｍｇＢｉｄ，在每周３ｄ，共２周的方案中是４７５ｍｇＢｉｄ。最主要的剂量限制性毒性是胃肠道毒性。ｓａｐａｃｉｔａｂｉｎｅ有很好的耐受性，并具有广阔的治疗复发或难治性白血病和ＭＤＳ的前景。３组蛋白去乙酰化酶抑制剂ＨＤＡＣＣｈｅｎ等¨∽在体外研究表明丙戊酸钠诱导ＭＤＳ细胞株ＭＵＴＺ一１凋亡，通过Ｇ。／Ｇ，期阻滞，诱导ＭＵＴＺ一１细胞凋亡，从而抑制ＭＵＴＺ一１细胞增殖。ＨＤＡＣＩ能诱导多种细胞生长停滞、分化或凋亡。一种全新的抗肿瘤途径正引起关注。４螯合剂治疗Ｒｏｓｅ等¨”研究了来自２００５年接受红细胞输血在１个月期限的１７０例ＭＤＳ患者，其中５例失访。其余的１６５例的年龄中位数是７７岁（１４～９５）；男／女：１．４；ＷＨ０分型：１３例ＲＡ（１０％），３０例ＲＡＲＳ（２３％），６例ＲＣＭＤ（５％），５例ＲＣＭＤ—ＲＳ（４％），２８例ＲＡＥＫｌ（２ｌ％），１０例ＲＡＥ昏２（８％），１１例５ｑ一综合症（７％），８例ＣＭＭＬ（６％），２１例不明分类的ＭＤＳ（１６％）；ＩＰＳＳ：低危２７％，中危一１３２％，中危一２１０％，高危２％，未分类的２９％。螯合剂包括去铁草酰胺、去铁酮及去铁胺。从诊断开始，经螯合和未经螯合治疗的患者的总存活时间中位数是１１５和５１个月（Ｐ＜Ｏ．０１），在对其他预后指标（性别、年龄、ＩＰＳＳ、输血要求）调整后，生存时间的差异依然有统计学意义。此前瞻性分析有力的表明铁螯合治疗为大量输血的ＭＤＳ患者，尤其是低危和中危一１患者，有效的延长生存期。Ｔｏｕａｔｉ等“２３报道了３例引起成年人小红细胞症和铁超载的Ｘ连锁铁粒幼细胞贫血（ｘｌｓａ），并指出：在Ｘ连锁铁粒幼细胞贫血伴５一氨基乙酰酸合成酶（ＡＬＡＳ２）基因突变的患者，贫血往往是温和且能忍受的，不被重视，铁负荷可出现在这种疾病而没有任何输血的患者，早期诊断可以通过重复放血或螯合剂防止铁超负荷引起的并发症。５造血生长因子ＭＤＳ患者中９０％左右有贫血。ＥＰＯ单用可使受损红系生长加快，改善ＭＤＳ患者贫血状况，和万方数据・２８７・其他造血生长因子联用更好，故大量临床实验都对此加以研究。Ｆｅｉｎｂｅｒｇ等“∞建立了一个评估ＭＤＳ患者重组体人红细胞生成素使用的电子病历数据库，为ＥＰ（）治疗ＭＤＳ患者的处理模式和Ｉ临床结果提供更深入真实的了解。其中１６６例患者被纳入分析：６３．９％为女性，平均年龄为（７６．２±１１．３）岁，平均起始剂量为（４４５１８±１１２５８）个单位（中位数＝４０ｏｏｏ个单位），平均给予剂量（任何剂量的ＥＰ０）是（４５５８７±１０３５１）个单位（中位数一４００００个单位），平均累积剂量（所有ＥＰ０在治疗期间的剂量之和）（３１２３４９土４５３５５１）个单位。３８．ｏ％的患者每周给药，而３４．９％的患者接受每２周１次（ｑ２ｗ）剂量，２７．１％的患者接受每３周１次（ｑ３ｗ）剂量。基础平均血红蛋白是（１０．６士１．１）ｍｇ／ｄｌ，经过了１２周的ＥＰｏ治疗后增加至（１１．３±１．７）ｍｇ／ｄｌ。５０％的患者对治疗有反应，反应的中位时间是３３．２ｄ。另外，Ｌａｌｉｂｅｒｔｅ等¨４３分析了红系造血刺激剂在ＭＤＳ的药物利用及成本因素，并指出大部分的ＭＤＳ患者接受延长给药方案（≥ｑ２ｗ），且ＥＰ（）组降低了２９％的药物成本。Ｍｕｎｄｌｅ等¨钉从ＰｕｂＭｅｄ、ＡＳＣＯ和ＡＳＨ的研究被提取了１９９０—２００６年在输血依赖的ＭＤＳ患者以ＥＰ０±Ｇ／ＧＭ—ＣＳＦ治疗。Ｍｅｔａ分析提示ＥＰｏ±Ｇ／ＧＭ—ＣＳＦ有效地减少了输血依赖的ＭＤＳ患者对输血的需求。６造血干细胞移植异基因造血干细胞移植（ＨＣＴ）是目前惟一可能治愈ＭＤＳ的治疗方案。Ｙｏｋｏｙａｍａ等ｕ６３在１个单中心分析了ＨＣＴ治疗化疗相关ＭＤＳ（ｔ—ＭＤＳ）和急性早幼粒细胞白血病。在回顾分析了１９９６—２００７年在此机构治疗的４７例患者（２５例急性髓系白血病，５例ＡＬＬ，１例双表型的急性白血病，１６例ＭＤＳ）。尽管这个实验有一定的实验误差，它仍显示了ＨＣＴ对长达３年的ｔ—ＭＤＳ患者是有效的治疗方案，尤其是当患者处于完全缓解期时。综上所述，临床ＭＤＳ治疗的新药物和新方案的出现为我们提供了更深理解疾病生物学特征的机会，但ＭＤＳ的治疗效果仍不满意，ＭＤＳ患者治疗策略的选择仍有待进一步研究，以便更好的研发新的药物，选择最适合患者的治疗方案，以降低疾病相关并发症，改善患者的生存质量和延长生存期。参考文献［１］ｘｌＡ０ＺＪ，ＸｕｚＦ，ｗＡＮＧＪＸ，ｅｔａ１．Ｃｙｃｌｏｓｐｏｒｉｎｅａｗｉｔｈｏｕｔｏｒｗｉｔｈｔｈａｌｉｄｏｍｉｄｅｆｏｒｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆｐａ—ｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｓ［Ｊ］．ＡＳＨＡｎ—ｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１０：４５９９—４５９９．［２］ＭＩＮＴｚＥＲＤ。ＢＩＬＬＥＴＳＮ．ＥｆｆｉｃａｃｙｏｆＩｅｎａｌｉｄｏｍｉｄｅ・２８８・』！！！！！！！！堡！！！ｉ！！！垡！里！塑！！ｇ！：丛！！！！！！：！型！！堕！！ｆｏｒｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆａｎｅｍｉａｉｎｓｅｃｏｎｄａｒｙｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１ｌＯ：８８４～８８４．ｓｙｎｄｒｏｍｅ（ｍｄｓ）ｗｉｔｈｃｈｒｏｍｏｓｏｍｅ５ｑｄｅｌｅｔｉｏｎ［Ｊ］．［１０］ＣＨＥＮＢＡ，ＺＨＡｏＨＨ，ＸｌＡＧＨ，ｅｔａ１．ＥｆｆｅｃｔｓｏｆＡＳＨＡｎｎｕａＩＭｅｅｔｉｒＩｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１Ｏ：ｓｏｄｉｕｍｖａｌｐｒｏａｔｅｏｎｐｒｏｌｉｆｅｒａｔｉｏｎａｎｄａｐｏｐｔｏｓｉｓｏｆｈｕ－４６１４—４６１４．ｍａｎｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｓｃｅｌｌｌｉｎｅＭｕＴｚ一１［Ｊ］．［３］Ｉ。ＩｓＴＡＦ，ＬＡＮｃＥＴＪＥ，ＭＥＬｃＨＥＲＴＭ，ｅｔａ１．Ｔｗｏ－ＡＳＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１Ｏ：ｓｔａｇｅｐｈａｍａｃｏｋｉｎｅｔｉｃ８Ｌｅｆｆｉｃａｃｙｓｔｕｄｙｏｆｌｅｎａｌｉｄｏ—４０９０一４０９０．ｍｉｄｅａｌｏｎｅｏｒｃｏｍｂｉｎｅｄｗｉｔｈｒｅｃｏｍｂｉｎａｎｔｅｒｙｔｈｒｏｐｏｉｅ—［１１］Ｒ（）ＳＥＣ，ＢＲＥＣＨｌＧＮＡＣＳ，ｖＡＳｓＩＩ，ＩＥＦＤ，ｅｔａＪ．Ｐｏｓ—ｔｉｎ（ｅｐｏ）ｉｎｌｏｗｅｒｒｉｓｋｍｄｓｅｐｏ—ｆａｉｌｕｒｅｓ［ＰＫ—００２］［Ｊ］．ｉｔｉｖｅｉｍｐａｃｔｏｆｉｒｏｎｃｈｅｌａｔｉｏｎｔｈｅｒａｐｙ（ｃｔ）ｏｎｓｕｒｖｉｖａｌＡＳＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，ｌ１０：ｉｎｒｅｇｕｌａｒｌｙｔｒａｎｓｆｕｓｅｄｍｄｓｐａｔｉｅｎｔｓ．ａｐｒｏｓｐｅｃｔｉｖｅａ—４６２６—４６２６．ｎａｌｙｓｉｓｂｙｔｈｅＧＦＭ［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂ—［４］ＢＡＮＧｓＭ，ＫＩＭＩＨ，ＰＡＲＫ‘Ｓ，ｅｔａ１．ＴｈｅＥｑｕａｌＡｃ—ｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１０：２４９—２４９．ｔｉｖｉｔｙｏｆＡｚａｃｙｔｉｄｉｎｅｉｎ４ＲｉｓｋＧｒｏｕｐｓｏｆＩＰＳＳｉｎＭＤＳ［１２］ＴＯＵＡＴＩＭ。ＴＲＩＭ（）ＲＥＡＵＦ，ＧＯＵＲｌＮ—ＣＨＡＵＲＹ［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，ＭＰ．ｅｔａ１．ｘ－ｌｉｎｋｅｄｓｉｄｅｒｏｂｌａｓｔｉｃａｎｅｍｉａｉｓａｒａｒｅ１１０：４６１５—４６１５．ｃａｕｓｅｏｆｍｉｃｒｏｃｙｔｏｓｉｓａｎｄｉｒｏｎｏｖｅｒｌｏａｄｉｎａｄｕｌｔｓ：ａ—［５］ＦＥＮＡｕＸＰ，ＭＵＦＴｌＧＪ，ＳＡＮＴｌＮｌｖ，ｅｔａ１．Ａｚａｃｉｔｉ—ｂｏｕｔ３ｃａｓｅｓｗｉｔｈ２ｎｅｗａｌａｓ２ｇｅｎｅｍｕｔａｔｉｏｎｓｉｍ—ｄｉｎｅ（ＡＺＡ）ｔｒｅａｔｍｅｎｔｐｒｏｌｏｎｇｓｏｖｅｒａｌｌｓｕｒｖｉｖａｌ（ｏｓ）ｐｒｏｖｅｄａｆｔｅｒｉｒｏｎｃｈｅｌａｔｉｏｎｂｙｐｈｌｅｂｏｔｏｍｙ［Ｊ］．ＡＳＨｉｎｈｉｇｈｅｒ—ｒｉｓｋＭＤＳｐａｔｉｅｎｔｓｃｏｍｐａｒｅｄｗｉｔｈｃｏｎｖｅｎ—ＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１ｌＯ：４６１９—ｔｉｏｎａｌｃａｒｅｒｅｇｉｍｅｎｓ（ｃｃｒ）：ｒｅｓｕｌｔｓｏｆｔｈｅａｚａ—ＯＯ１ｐｈａｓｅ４６１９．ｉｉｉｓｔｕｄｙ［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，［１３］ＦＥＩＮＢＥＲＧＢ，ＧＩＩ。Ｍ（）ＲＥＪ，ＦＲＡＮｃｏＣ，ｅｔａ１．Ａｓ—２００７，１１０：８１７—８１７．ｓｅｓｓｍｅｎｔｏｆｅｐｏｅｔｉｎａｌｆａｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｍｙｅｌｏｄｙｓ—［６］ＳＴＥＥＮｓＭＡＤＰ，ＢＡＥＲＭＲ，ＳＩ。ＡＣＫＪＬ，ｅｔａ１．Ｐｒｅ—ｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｕｔｉｌｉｚｉｎｇａｎｅｌｅｃｔｒｏｎｉｃｍｅｄｉｃａｌｒｅｃｏｒｄｌｉｍｉｎａｒｙｒｅｓｕｌｔｓｏｆａｐｈａｓｅｉｉｓｔｕｄｙｏｆｄｅｃｉｔａｂｉｎｅａｄ—ｄａｔａｂａｓｅ［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，ｍｉｎｉｓｔｅｒｅｄｄａｉｌｙｆｏｒ５ｄａｙｓｅｖｅｒｙ４ｗｅｅｋｓｔｏａｄｕｌｔｓ２００７，１１０：５１８０一５１８０．ｗｉｔｈＭｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃＳｙｎｄｒｏｍｅ（ＭＤＳ）［Ｊ］．ＡＳＨＡｎ—［１４］ＬＡＬＩＢＥＲＴＥＦ。ＭＣＫＥＮＺｌＥＳＲ，Ｂ００ＫＨＡＲＴＢＫ，ｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ。２００７，１１０：１４５０一ｅｔａ１．Ｄｒｕｇｕｔｉｌｉｚａｔｉｏｎａｎｄｃｏｓｔｃｏｎｓｉｄｅｒａｔｉｏｎｓｏｆｅｒｙｔｈ—１４５０．ｒｏｐｏｉｅｓｉｓ—ｓｔｉｍｕｌａｔｉｎｇａｇｅｎｔｓｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｍｙｅｌｏ—［７］ＫＡＮＴＡＩＵｌＡＮＨ，ＧＡＲＣＩＡ—ＭＡＮＥＲ（）（；，ｓＵＳＡＮｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｓ［Ｊ］．ＡＳＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂ—ＯＢ，ｅｔａ１．Ｓｕｒｖｉｖａｌａｎｄｅｆｆｉｃａｃｙｏｆｄｅｃｉｔａｂｉｎｅｉｎｍｙｅｌｏ—ｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１０：４６１１—４６１１．ｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｓ（ＭＤＳ），ａｎａｌｙｓｉｓｏｆｔｈｅ５一ｄａｙｉｖ［１５］ＭＵＮＤＩ。ＥＳ，Ｉ。ＥＦＥＢＶＲＥＰ。ＤＵＨＭＳ。ｅｔａ１．Ｔｒｅａｔ—ｄｏｓｉｎｇｒｅｇｉｍｅｎ［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａＩＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．ｍｅｎｔｏｆＭＤＳｒｅｌａｔｅｄｔｒａｎｓｆｕｓｉｏｎ—ｄｅｐｅｎｄｅｎｔａｎｅｍｉａＢｌｏｏｄ，２００７，１１０：１１５—１１５．ｗｉｔｈｅｐｏｅｔｉｎａｌｆａ：ａｍｅｔａ—ａｎａｌｙｓｉｓｐｅｒｓｐｅｃｔｉｖｅ［Ｊ］．［８］ＤＥＰＳ，ＤＥＬＭ，ＫＡＮＴＡＲＪＩＡＮＨ，ｅｔａ１．０ｕｔｃｏｍｅｏｆＡＳＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．ＢＩｏｏｄ，２００７，１１０：ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎａｆｔｅｒｈｙｐｏｍｅｔｈｙｌ—１４７ｌ一１４７１．ａｔｉｎｇｔｈｅｒａｐｙｗｉｔｈ２Ｌｄｅｏｘｙ一５ａｚａｃｙｔｉｄｉｎｅｆｏｒｐａｔｉｅｎｔｓ［１６］Ｙ（）Ｋ（）ＹＡＭＡＨ，ＦＵＫＵＤＡＴ，Ｋ（）ＢＡＹＡｓＨＩＹ，ｅｔｗｉｔｈｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅ［Ｊ］．ＡＳＨＡｎｎｕａｌａ１．Ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ（ｈｃｔ）ｆｏｒｃｈｅ—ＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，１１０：１４６８—１４６８．ｍｏｒａｄｉｏｔｈｅｒａｐｙ－ｒｅｌａｔｅｄｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅａｎｄ［９］ＫＡＮＴＡＲ儿ＡＮＨ。ＧＡＲＣＩＡ—ＭＡＮＥＲ０Ｇ，ＦＡＤＥＲＬａｃｕｔｅｌｅｕｋｅｍｉａ：ａｓｉｎｇｌｅ－ｃｅｎｔｅｒａｎａｌｙｓｉｓｏｆ４７ｐａｔｉｅｎｔｓＳ。ｅｔａ１．ＰｈａｓｅＩｓｔｕｄｙｏｆｓａｐａｃｉｔａｂｉｎｅ，ａｎｏｒａｌｎｕｃｌｅｏ—［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌＭｅｅｔｉｎｇＡｂｓｔｒａｃｔｓ．Ｂｌｏｏｄ，２００７，ｓｉｄｅａｎａｌｏｇｕｅ，ｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈａｄｖａｎｃｅｄｌｅｕｋｅｍｉａｓｏｒ１ｌＯ：５０５５—５０５５．ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅｓ（ＭＤｓ）［Ｊ］．ＡｓＨＡｎｎｕａｌ（收稿日期：２００８一０６—２５）敬告作者来稿须附单位推荐信。推荐信应注明稿件无一稿两投、不涉及保密、署名无争议等项内容。作者中如有外籍作者或论文系作者在国外进修、学习、工作后撰写，还应附有国外所属工作单位同意在本刊发表的函件。《临床血液学杂志》编辑部万方数据